Informazione e comprensione alla base della guarigione
La leucemia è la neoplasia più frequente in età pediatrica costituendo oltre un terzo dei tumori osservabili in tale epoca della vita. E’ una malattia che origina da un primitivo disordine a carico del midollo osseo, sede dell’emopoiesi normale, che si esprime attraverso la proliferazione rapida e incontrollata di uno dei diversi tipi cellulari ivi residenti.
A seconda della cellula colpita dalla malattia (processo neoplastico) si possono avere la leucemia linfoblastica acuta (LLA), che è la leucemia più frequente rappresentando il 75-80% circa delle leucemie infantili e la leucemia mieloide acuta (LMA), che ha una incidenza di circa il 15-20%. Nei bambini le leucemie croniche (2-3%) sono pertanto molto rare. Il bambino con una leucemia acuta presenta segni clinici e sintomi particolari dovuti alla produzione, nel midollo osseo, di elevata quantità di globuli bianchi immaturi (blasti) e una ridotta produzione di globuli rossi e piastrine.
La Diagnosi
Il bambino diventa sempre più anemico, pallido, si stanca più facilmente del solito, fa fatica a respirare e la frequenza dei battiti del cuore risulta aumentata: può essere soggetto a emorragie a volte gravi, con perdita di sangue dal naso (epistassi), dalla bocca (gengivorragie), nonché la comparsa sulla pelle di piccole macchioline rosse (petecchie), oppure di chiazze rossastre di diversa dimensione e profondità (ecchimosi, ematomi), che tendono a cambiare colore con il passare dei giorni. Il bambino è inoltre più facilmente soggetto a infezioni, perché i suoi globuli bianchi, essendo immaturi, non sono più in grado di svolgere il loro compito di protezione contro gli agenti infettivi.
La Cura
Considerata fino a qualche anno fa malattia mortale, oggi, grazie alla chemioterapia, l’obiettivo guarigione è ciò che ci si prefigge al momento della diagnosi. I successi sono stati maggiori nella LLA, ma anche nel caso della LMA, in particolare nella variante definita leucemia acuta promielocitica, le speranze di guarigione diventano sempre più consistenti. Con il passare degli anni, i miglioramenti delle conoscenze biologiche sono stati fondamentali per pianificare una strategia terapeutica corretta; oggi, lo studio del fenotipo delle cellule leucemiche è di forte ausilio al momento di perfezionare la diagnosi e per meglio prevedere il possibile risultato terapeutico. Una chemioterapia bene impostata è il cardine di tali successi.
Le Terapie
Le pietre miliari nella strategia terapeutica della leucemia acuta sono state:
– introduzione del concetto di polichemioterapia per superare la resistenza ai farmaci;
– adeguata profilassi della localizzazione neurologica della leucemia (per la LLA);
– dimostrazione che una chemioterapia di mantenimento è importante per il risultato finale nella LLA;
– pianificazione di una polichemioterapia intensiva per l’induzione della remissione completa;
– miglioramento della qualità totale del trattamento (determinazione delle fasi di terapia, alte dosi di farmaci);
– utilizzazione del trapianto di midollo osseo, sia allogenico sia autologo o di progenitori emopoietici circolanti, nella strategia terapeutica di alcuni tipi di leucemie (LMA, LLA in 2a remissione completa);
– più larga disponibilità di donatori di midollo osseo non consanguinei e di sangue di cordone ombelicale nelle banche nazionali ed internazionali;
– utilizzazione in clinica dei “fattori di crescita emopoietici”;
– scoperta e utilizzazione clinica di sostanze “differenzianti” (es. acido retinoico) in alcuni tipi di leucemia (es. promielocitica);
– migliore controllo dei processi infettivi sia in termini di profilassi sia di terapia;
– uso più appropiato di emoderivati sempre più sicuri;
– migliore gestione di altre complicanze temibili, quali quelle metaboliche.
Grazie a quanto detto, oggi la grande maggioranza dei bambini con leucemia acuta ottiene la remissione completa ematologica (>95% nella LLA); nella LLA oltre il 70% dei pazienti è lungo sopravvivente e percentuali sempre maggiori di bambini con LMA sono proiettati verso la guarigione.
Le recidive, che ancora pesantemente influenzano il risultato terapeutico a distanza, si stanno progressivamente riducendo. E’ auspicato che nel futuro tale evento possa sempre meno inficiare il successo terapeutico in tali emopatie.
Domande Frequenti
SI PUÒ PREVENIRE?
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QUAL'È LA CAUSA (NELL'ADULTO E NEL BAMBINO)
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È UNA MALATTIA EREDITARIA O CONTAGIOSA?
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È UNA MALATIA SICURAMENTE MORTALE?
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MA CHE COSA SI INTENDE PER GUARIGIONE?
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CHE COS'È IL TRAPIANTO DI MIDOLLO OSSEO?
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